Nový liek na liečbu Alzheimerovej choroby

Nový liek na liečbu Alzheimerovej choroby

Zatiaľ čo rakovina a srdcové choroby sú dve hlavné príčiny smrti v Spojených štátoch, už nie sú tými rozsudkami smrti, akými boli kedysi – vďaka pokroku v medicíne. To isté sa zatiaľ nedá povedať o Alzheimerovej chorobe, ktorá postihuje viac ako 5 miliónov ľudí v Spojených štátoch.

Výskumníci však dúfajú, že nový liek môže čoskoro nájsť spôsob, ako liečiť poklesy pamäti, myslenia a uvažovania spojené s Alzheimerovou chorobou. Výsledky z fázy 1b bezpečnostnej štúdie Aducanumabu, vyvinutej farmaceutickým gigantom Biogen, boli nedávno publikované v Nature. Údaje naznačujú, že Aducanumab odstraňuje amyloidné plaky – o ktorých sa predpokladá, že prispievajú k poklesu kognitívnych funkcií – v mozgoch pacientov s Alzheimerovou chorobou v ranom štádiu.



Aducanumab je teraz vo fáze 3 skúšok účinnosti, kde vedci dúfajú, že liek bude mať pozitívny vplyv na kogníciu. Heather Snyder, vrchná riaditeľka lekárskych a vedeckých operácií v Alzheimerovej asociácii, hovorí, že liek je výsledkom roky trvajúceho skúmania.

'Zhlukovanie beta amyloidu je jednou z charakteristických zmien mozgu, ktoré vidíme pri Alzheimerovej chorobe,' hovorí Snyder. 'Zameranie na tento konkrétny charakteristický znak bol skutočne stredobodom tejto oblasti za posledných 15 rokov.'

A spolu s pokrokom vo výskume liekov zameraných na amyloidné plaky technológia uľahčuje ich štúdium. Ako náš najlepšie chránený orgán sa živý mozog dlho vyhýbal ľahkému pozorovaniu. Ale v štúdii Aducanumab Snyder hovorí, že výskumníci použili PET zobrazovanie na meranie hladín beta amyloidu u živých jedincov – nástroj, ktorý využíva stále viac a viac klinických štúdií.

'Boli schopní odfotiť mozog a vidieť, že [jednotlivci] mali zvýšený beta amyloid, a potom otestovali liek zameraný na beta amyloid, ' hovorí Snyder. „Vieme, že v skutočnosti historicky, za posledných približne 15 rokov... predtým, než bola táto technológia dostupná, asi 20 percent jedincov, ktorí sa zúčastnili týchto klinických štúdií zameraných na beta amyloid, v skutočnosti nemalo zvýšený beta amyloid. Takže droga bola zameraná na niečo, čo tam nebolo.'

Dve prebiehajúce štúdie fázy 3 s Aducanumabom monitorujú približne 2 700 pacientov na celom svete, aby sa zistilo, aký vplyv má liek na kogníciu a biológiu choroby.

Ale zatiaľ čo výskumníci z Aducanumabu by konečne mohli mať nástroje na meranie a liek na odstránenie amyloidných plakov, Snyder pripúšťa, že úspešná štúdia fázy 3 nemusí poskytnúť všetky odpovede, ktoré potrebujeme na vyliečenie Alzheimerovej choroby. Nové štúdie sa zameriavajú na proteín nazývaný tau, ktorý sa tiež vytvára v mozgových bunkách pacientov s Alzheimerovou chorobou v štruktúrach nazývaných spleti. Vedci si stále nie sú istí, že zameranie sa na ktorýkoľvek z nich ovplyvní poznanie pacientov s Alzheimerovou chorobou, ale Snyder vidí pokrok na oboch frontoch ako dôležitý pre vývoj liečby.

'Premýšľajte o srdcových chorobách,' hovorí Snyder. „Je to komplexná choroba a v skutočnosti neexistuje jedna obuv, ktorá by sa hodila všetkým. V závislosti od toho, kde sa nachádzate v progresii ochorenia, v závislosti od biologických zmien, ktoré môžete mať, v závislosti od niektorých ďalších aspektov vašej vlastnej anamnézy, liečba, ktorú môže váš poskytovateľ zdravotnej starostlivosti navrhnúť, môže byť životný štýl, môže to byť liek. Môže to byť kombinácia liekov so životným štýlom. A to je skutočne miesto, kde sa oblasť Alzheimerovej choroby pohybuje, je táto myšlienka potenciálnej kombinácie. Ako môžeme spojiť lieky a životný štýl alebo lieky a lieky, aby sme čo najlepšie bojovali proti tejto chorobe?

V konečnom dôsledku, dodáva Snyder, výskumníci zaoberajúci sa Alzheimerovou chorobou chcú identifikovať tých, ktorí sú najviac ohrození Alzheimerovou chorobou, a zasiahnuť s liečbou v čo najskoršom bode – nie na rozdiel od toho, ako to môžeme urobiť pri srdcových chorobách a niektorých druhoch rakoviny. A vzhľadom na to, ako ďaleko sa výskum za posledné desaťročia dostal, Snyder je optimistický, že nemusíme byť ďaleko od preventívnej starostlivosti o Alzheimerovu chorobu.

'Keď porovnáme Alzheimerovu chorobu s inými komplexnými chorobami, ako je rakovina alebo srdcové choroby, v niektorých prípadoch ich skúmame celé desaťročia, storočia,' hovorí Snyder. „Keď premýšľame o Alzheimerovej chorobe, v skutočnosti ide o 35-ročnú oblasť. V skutočnosti asi 90 až 95 percent toho, čo o tejto chorobe rozumieme, [prišlo] za posledných 35 rokov.“

—Julia Franz (pôvodne uverejnený na PRI.org )